化学家们于19世纪后半期在合成染料的过程中从化学实验室得到一批新的化合物，药物学家发现它们具有明显的医疗效果；另一方面，古代药物的有效成分经过一个多世纪的努力逐步被提取出来，化学家和药物学家研究了它们的药理，并试图以它们的结构为基础人工合成一些效果更为理想的药剂。柳树皮煎剂治疗发烧病人，在英国使用了几十年后，人们才搞清其中的有效成分是水杨酸（邻羟基苯甲酸）。1839年，法国化学家皮里阿将水杨醛和苛性钾一起加热后酸化，首先实现了人工合成水杨酸。
以前，水杨酸甲酯（即冬青油）是从冬青树叶中提取的，后来化学家用水杨酸和甲醇在浓硫酸作用下通过酯化反应合成了它。它具有特殊的香味，可用于治疗浅表的风湿性关节炎。
德国拜尔药厂的化学家霍夫曼于1899年首先用水杨酸和乙酸酐合成了乙酰水杨酸——即人们熟知的、沿用至今的解热镇痛药阿斯匹林。
巴斯德像
1865年，巴斯德提出了细菌学说，辨明了最重要的一种致病的根源，化学家和药物学家便开始协力寻求杀灭病菌和寄生虫的化学药剂。英国医生李斯特将石炭酸（苯酚）用于外科手术的消毒，极大地减少了感染。但石炭酸有剧毒，不能用于内服。作为可引入人体的化学合成杀菌药物，首先取得成功的可算是德国生物化学家艾利希所合成的治疗梅毒有特效的“六零六”。这是在1887年，艾利希发现碱性甲基蓝能使某些寄生虫着色（吸收）而不染色人体细胞组织，因此他推想在这种染料上结合某些能使细菌致死的成分，就可能制成特效药。1902年他找到了一种叫做锥虫红的染料，能把锥虫染色并致死。他认为能使锥虫致死的原因是那个“偶氮”成分，于是联想到氮与砷属于同一主族，而砷的毒性更大，若将“偶砷”成分引入染料可能是更有疗效的药剂，于是他合成了一系列含砷制剂。经过多年的实验，艾利希合成了有机砷阿托西、洒尔瓦散、九一四等高效杀菌剂。
20世纪30年代合成的磺胺药物，改变了人类无力抵御传染病的被动局面，使有机药物合成迈入了黄金时代。
